يُعرف فقر الدم الفانكوني Fanconi Anemia بأنه اضطراب وراثي نادر، له أعراض شديدة الخطورة، مثل: فشل النخاع العظمي في إنتاج خلايا الدم بكافة أنواعها، مما يزيد من فرص الإصابة بالسرطان. ورغم أن عملية زرع الخلايا الجذعيّة من المتبرعين الأصحّاء هي العلاج الوحيد لفشل النخاع العظميّ عند مرضى فقر الدم الفانكوني، فإنها قد تنطوي على عدة مخاطر شديدة، كالإصابة بسرطان الخلايا الحرشفيّة بالجلد squamous cell carcinoma.  

 في دراسة حديثة منشورة في دورية Nature Communications، طوّر الباحثون استراتيجيّة جديدة بالاعتماد على معدل الأدنين ABEmax، وهي تقنية متطورة لنظام كريسبر- كاس لتعديل الجينات لمعالجة اثنين من أكثر طفرات فقر الدم الفانكوني انتشارًا في الخلايا الجذعيّة المكوِّنة للدم. وقد أشارت النتائج الأوليّة إلى استرجاع وظائف خلايا الجين المُعدل بعد التعديل.

وتعتبر هذه الإستراتيجية خطوة هامة في تأسيس التعديل الجينيّ لعلاج فقر الدم الفانكوني، وغيره من اضطرابات الحمض النووي. كما تُعد نهجًا أكثر فعاليّة وأمانًا من العلاجات التقليديّة، مثل: زراعة الخلايا الجذعية؛ غير أن المُعدل الجيني قد يستهدف في بعض الأحيان مواقع أخري غير مرغوب في تعديلها بالجينوم، مما قد يؤدي لآثار جانبية. 

وعلى الرغم من عدم اختبار الاستراتيجية المُطوّرة إكلينيكيّا بعد، فقد أكد الباحثون على قابلية تطبيقها مستقبلًا.